Wichtigster Entscheidungsbaum
Studiendesigns: in welche Zeitrichtung sie blicken
Das Wichtigste
- Kohorte: von der Exposition ausgehen und vorwärts verfolgen. Fall-Kontroll: von der Erkrankung ausgehen und zurückblicken. Querschnitt: ein einziger Zeitpunkt.
- Randomisierung gleicht gemessene und nicht gemessene Störfaktoren im Mittel aus.
- Studienabbrecher, die aus der Analyse ausgeschlossen werden, verursachen Attrition-Bias; die Intention-to-treat-Analyse vermeidet ihn.
- Fehler erster Art (α) = falsch positiv; Fehler zweiter Art (β) = falsch negativ; Power = 1 − β.
- p < 0.05 bedeutet statistische Signifikanz nach dieser Regel, nicht den Beweis eines echten oder klinisch relevanten Effekts.
- NNT = 1 / absolute Risikoreduktion: 20% vs. 15% → ARR 5% → NNT 20.
- Heilung oder schnellerer Tod senkt die Prävalenz; die Inzidenz bleibt unverändert.
Studiendesigns: in welche Zeitrichtung sie blicken
Kohorten- und Fall-Kontroll-Studien sind Beobachtungsstudien: Der Untersucher teilt die Exposition nicht zu. Eine Querschnittstudie liefert die Prävalenz, kann aber nicht zeigen, was zuerst da war.
| Design | Ausgangspunkt | Richtung | Hinweis im Fragentext |
|---|---|---|---|
| Kohortenstudie | Exposition (exponiert vs. nicht exponiert) | Vorwärts zur späteren Erkrankung | Kinder nach Exposition gruppiert, Endpunkte später verglichen |
| Fall-Kontroll-Studie | Endpunkt (Fälle vs. Kontrollen) | Zurück zur früheren Exposition | Kinder mit und ohne die Erkrankung werden nach früheren Expositionen befragt |
| Querschnittstudie | Eine Population zu einem Zeitpunkt | Keine zeitliche Abfolge | Eine Erhebung misst Exposition und Erkrankung im selben Moment |
| Randomisierte kontrollierte Studie | Zufällige Zuteilung | Vorwärts, Behandlung vs. Kontrolle | Die Untersucher teilen die Behandlung zu |
Randomisierte Studien und Intention-to-treat
Die zufällige Zuteilung ist die Hauptstärke einer RCT. Sie verringert Confounding, weil sie Ausgangsfaktoren zwischen den Gruppen im Mittel ausgleicht, auch Faktoren, die niemand gemessen hat.
Kinder, die die Studie abbrechen oder die Gruppe wechseln, müssen trotzdem in der Gruppe ausgewertet werden, der sie zugeteilt wurden. Das ist die Intention-to-treat-Analyse. Werden Abbrecher ausgeschlossen, entsteht ein Analyse-(Attrition-)Bias, und das durch die Randomisierung geschaffene Gleichgewicht geht verloren.
Interne und externe Validität
- Interne Validität: Ist das Ergebnis innerhalb der Studie richtig? Bedrohungen sind Bias, Confounding und Zufall.
- Attrition-(Analyse-)Bias bedroht die interne Validität; Vorbeugung durch Intention-to-treat-Analyse.
- Externe Validität (Generalisierbarkeit): Gilt das Ergebnis für meine Patienten?
- Die Generalisierbarkeit ist eingeschränkt durch wenige Teilnehmer oder durch Teilnehmer, die sich in Alter, Ethnie, Gesundheitszustand oder Versorgungssetting von den eigenen Patienten unterscheiden.
Fehler erster Art, Fehler zweiter Art und Power
Die Power ist die Wahrscheinlichkeit, einen echten Effekt zu finden, wenn er existiert. Kleine Studien haben eine geringe Power und ein höheres Risiko für einen Fehler zweiter Art.
| Wahrheit: kein echter Effekt (H0 wahr) | Wahrheit: ein echter Effekt (H0 falsch) | |
|---|---|---|
| Studie verwirft H0 | Fehler erster Art (α): falsch positiv | Richtig: Power = 1 − β |
| Studie verwirft H0 nicht | Richtig: kein Effekt gefunden, keiner vorhanden | Fehler zweiter Art (β): falsch negativ, ein echter Effekt wird übersehen |
p-Werte und statistische Signifikanz
- Ein p-Wert ist die Wahrscheinlichkeit für ein Ergebnis, das mindestens so extrem ist wie das beobachtete, unter der Annahme, dass Nullhypothese und Modell zutreffen.
- Er ist nicht die Wahrscheinlichkeit, dass die Nullhypothese wahr ist.
- Wenn die Studie α = 0.05 vorab festgelegt hat und p < 0.05 ist, ist das Ergebnis nach dieser Regel statistisch signifikant.
- Signifikanz beweist keinen echten Effekt und zeigt keine klinische Relevanz. Entscheidend sind die Effektstärke und ihr Konfidenzintervall.
Number needed to treat
- Absolute Risikoreduktion (ARR) = Ereignisrate Kontrolle − Ereignisrate Behandlung.
- NNT = 1 / ARR.
- Beispiel: ungünstiger Verlauf bei 20% unter Placebo und 15% unter Behandlung. ARR = 5% = 0.05, also NNT = 20: 20 Kinder behandeln, um 1 ungünstigen Verlauf zu verhindern.
Prävalenz und Inzidenz
- Beispiel: 1,200 von 10,000 befragten Kindern haben Asthma → Prävalenz 12%.
- Im Baum sind am 1. Juli 2 von 6 Kindern krank (Punktprävalenz 2/6); im Lauf des Jahres treten unter den 5 Kindern mit Risiko 3 neue Fälle auf (Inzidenz 3/5).
- Prävalenz ≈ Inzidenz × Dauer. Eine neue Heilung oder ein schnelleres Versterben verkürzt die Dauer: Die Prävalenz sinkt, die Inzidenz bleibt gleich.
- Eine Behandlung, die Patienten ohne Heilung länger am Leben hält, erhöht die Prävalenz.
| Maß | Zählt | Formel |
|---|---|---|
| Punktprävalenz | Bestehende Fälle zu einem Zeitpunkt | Bestehende Fälle zu einem festen Zeitpunkt ÷ Population zu diesem Zeitpunkt |
| Periodenprävalenz | Alle, die die Erkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt im Intervall haben | Fälle im Intervall ÷ Population |
| Inzidenz | Neue Fälle über einen Zeitraum | Neue Fälle im Zeitraum ÷ Risikopopulation |
Häufige Fragen
Was ist der Unterschied zwischen einer Kohorten- und einer Fall-Kontroll-Studie?
Eine Kohortenstudie gruppiert Personen nach Exposition und verfolgt sie hinsichtlich des Endpunkts. Eine Fall-Kontroll-Studie gruppiert Personen nach Endpunkt und sucht rückblickend nach früherer Exposition.
Was bedeutet ein p-Wert von 0.05?
Gäbe es tatsächlich keinen Effekt, würde ein mindestens so extremes Ergebnis in etwa 5% der Fälle auftreten. Es bedeutet nicht, dass der Effekt mit 95% Wahrscheinlichkeit echt ist.
Wie berechnet man die Number needed to treat?
NNT = 1 / absolute Risikoreduktion. Ein Rückgang von 20% auf 15% ist eine ARR von 0.05, also NNT = 20.
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Quellen
- CONSORT 2025 statement: aktualisierte Leitlinie zur Berichterstattung randomisierter Studien (BMJ 2025)
- Wasserstein RL, Lazar NA. Die ASA-Stellungnahme zu p-Werten: Kontext, Prozess und Zweck (Am Stat 2016)
- CDC: Principles of Epidemiology in Public Health Practice, 3. Aufl. (archiviert)
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