Arbre décisionnel principal
Types d'études : dans quel sens elles regardent le temps
Points clés
- Cohorte : partir de l'exposition et suivre vers l'avant. Cas-témoins : partir de la maladie et regarder en arrière. Transversale : un seul moment.
- La randomisation équilibre en moyenne les facteurs de confusion mesurés et non mesurés.
- Les perdus de vue exclus de l'analyse causent un biais d'attrition ; l'analyse en intention de traiter l'évite.
- Erreur de type I (α) = faux positif ; erreur de type II (β) = faux négatif ; puissance = 1 − β.
- p < 0.05 signifie une signification statistique selon cette règle, pas la preuve d'un effet réel ou cliniquement important.
- NNT = 1 / réduction absolue du risque : 20% vs 15% → RAR 5% → NNT 20.
- Une guérison ou un décès plus rapide diminue la prévalence ; l'incidence ne change pas.
Types d'études : dans quel sens elles regardent le temps
Les études de cohorte et cas-témoins sont observationnelles : l'investigateur n'attribue pas l'exposition. Une étude transversale donne la prévalence mais ne peut pas montrer ce qui est survenu en premier.
| Type | Point de départ | Direction | Indice dans l'énoncé |
|---|---|---|---|
| Cohorte | Exposition (exposés vs non exposés) | Vers l'avant, vers la maladie ultérieure | Enfants groupés selon l'exposition, évolution comparée plus tard |
| Cas-témoins | Évènement (cas vs témoins) | En arrière, vers l'exposition passée | Enfants avec et sans la maladie, interrogés sur leurs expositions passées |
| Transversale | Une population à un moment donné | Pas d'ordre temporel | Une enquête mesure l'exposition et la maladie au même moment |
| Essai contrôlé randomisé | Allocation aléatoire | Vers l'avant, traitement vs contrôle | Les investigateurs attribuent le traitement |
Essais randomisés et intention de traiter
L'allocation aléatoire est la principale force d'un ECR (essai contrôlé randomisé). Elle réduit la confusion car, en moyenne, elle équilibre les facteurs initiaux entre les groupes, y compris ceux que personne n'a mesurés.
Les enfants qui abandonnent ou changent de groupe doivent quand même être analysés dans le groupe auquel ils ont été attribués. C'est l'analyse en intention de traiter. Exclure les perdus de vue cause un biais d'analyse (d'attrition) et rompt l'équilibre créé par la randomisation.
Validité interne et externe
- Validité interne : le résultat est-il vrai au sein de l'étude ? Les menaces sont le biais, la confusion et le hasard.
- Le biais d'attrition (d'analyse) menace la validité interne ; on le prévient par l'analyse en intention de traiter.
- Validité externe (généralisabilité) : le résultat s'applique-t-il à mes patients ?
- La généralisabilité est limitée par un petit nombre de participants, ou par des participants qui diffèrent de vos patients par l'âge, l'origine ethnique, l'état de santé ou le contexte de soins.
Erreur de type I, erreur de type II et puissance
La puissance est la probabilité de détecter un effet réel lorsqu'il existe. Les petites études ont une faible puissance et un risque plus élevé d'erreur de type II.
| Réalité : pas d'effet réel (H0 vraie) | Réalité : un effet réel (H0 fausse) | |
|---|---|---|
| L'étude rejette H0 | Erreur de type I (α) : faux positif | Correct : puissance = 1 − β |
| L'étude ne rejette pas H0 | Correct : aucun effet trouvé, aucun n'existe | Erreur de type II (β) : faux négatif, un effet réel est manqué |
Valeur p et signification statistique
- La valeur p est la probabilité d'obtenir un résultat au moins aussi extrême que celui observé, en supposant que l'hypothèse nulle et le modèle sont vrais.
- Ce n'est pas la probabilité que l'hypothèse nulle soit vraie.
- Si l'essai a fixé à l'avance α = 0.05 et que p < 0.05, le résultat est statistiquement significatif selon cette règle.
- La signification ne prouve pas un effet réel et ne montre pas son importance clinique. Regardez la taille de l'effet et son intervalle de confiance.
Nombre de sujets à traiter
- Réduction absolue du risque (RAR) = taux d'évènements du groupe contrôle − taux d'évènements du groupe traité.
- NNT = 1 / RAR.
- Exemple : évolution défavorable chez 20% sous placebo et 15% sous traitement. RAR = 5% = 0.05, donc NNT = 20 : traiter 20 enfants pour éviter 1 évolution défavorable.
Prévalence et incidence
- Exemple : 1,200 des 10,000 enfants interrogés ont un asthme → prévalence 12%.
- Dans l'arbre, 2 enfants sur 6 sont malades le 1 juillet (prévalence ponctuelle 2/6) ; 3 nouveaux cas surviennent parmi les 5 à risque pendant l'année (incidence 3/5).
- Prévalence ≈ incidence × durée. Un nouveau traitement curatif, ou des patients qui décèdent plus vite, raccourcissent la durée : la prévalence baisse, l'incidence reste la même.
- Un traitement qui prolonge la survie sans guérir augmente la prévalence.
| Mesure | Ce qu'elle compte | Formule |
|---|---|---|
| Prévalence ponctuelle | Cas existants à un moment donné | Cas existants à un moment donné ÷ population à ce moment |
| Prévalence de période | Toute personne atteinte à un moment quelconque d'un intervalle | Cas pendant l'intervalle ÷ population |
| Incidence | Nouveaux cas sur une période | Nouveaux cas sur la période ÷ population à risque |
Questions fréquentes
Quelle est la différence entre une étude de cohorte et une étude cas-témoins ?
Une étude de cohorte groupe les personnes selon l'exposition et les suit pour l'évènement. Une étude cas-témoins groupe les personnes selon l'évènement et recherche rétrospectivement l'exposition passée.
Que signifie une valeur p de 0.05 ?
S'il n'y avait réellement aucun effet, un résultat au moins aussi extrême surviendrait environ 5% du temps. Cela ne signifie pas une probabilité de 95% que l'effet soit réel.
Comment calcule-t-on le nombre de sujets à traiter ?
NNT = 1 / réduction absolue du risque. Une baisse de 20% à 15% correspond à une RAR de 0.05, donc NNT = 20.
Étudier ce sujet
Sources
- Déclaration CONSORT 2025 : recommandation actualisée pour la publication des essais randomisés (BMJ 2025)
- Wasserstein RL, Lazar NA. Déclaration de l'ASA sur les valeurs p : contexte, processus et objectif (Am Stat 2016)
- CDC : Principles of Epidemiology in Public Health Practice, 3e éd. (archivé)
Rédigé pour Pedemy avec nos propres mots à partir des sources ci-dessus ; vérifié en novembre 2026. À visée éducative uniquement, pas un avis médical ; vérifiez les doses et les protocoles locaux avant de traiter un patient. Pedemy est indépendant et n’est ni affilié ni soutenu par les organisations citées.